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事件： 6 月13 日，，
，Alnylam 宣布，
， FDA 批准该公司RNAi 疗法Amvuttra(vutrisiran) 上市，
， 用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。。

Vutrisiran 这是FDA 批准的首款只需每3 个月皮下注射一次，
，，，就能够逆转神经病变损伤的RNAi 疗法，，也是Alnylam获批的第4款RNAi 疗法。。Vutrisiran是一种双链小干扰RNA(siRNA)，
，有义链3'末端与GalNAc3 复合物共价连接。。。 siRNA 部分由双链寡核苷酸组成
，，
，，其中有义链由化学修饰的21 个核苷酸残基组成，，，，每个反义链由化学修饰的23 个核苷酸残基组成。。。。Vutrisiran 使用Alnylam 的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc 结合物递送平台
，，具有更高的效力和高代谢稳定性。。。

Vutrisiran 靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的mRNA，，，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病，，，，这是一种由TTR 基因突变引起的疾病。
。迄今为止，，
，已鉴定出130 多个TTR 突变，，
，但最常见的突变是30 位的蛋氨酸替换缬氨酸 (Val30Met)。。
。Val30Met 变体是在患有多发性神经病的遗传性 ATTR 患者中最为普遍，
，，尤其是在葡萄牙、
、法国、
、瑞典和日本。。。。

FDA 的批准是基于一项全球性
、
、、、随机、、开放标签、、、
、多中心III 期HELioses-A研究9 个月的积极结果，，
，在该研究中，，Vutrisiran 在不同组hATTR 淀粉样变性多发性神经病变患者中展现了杰出的疗效和安全性。。。

不同于传统小分子化药、、抗体药的机理，，，，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力
。。。未来，，随着适应症的不断拓展、、、、递送和修饰技术的不断完善，，，核酸药物将会普及更多疾病患者，，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。。而对于siRNA 药物
，，，，如果选择肝部靶向，，
，，通过GalNAc 递送系统
，，，，已经展现出了显著的剂型优势，，
，未来，，，，随着更多不同部位递送系统的开发
，，siRNA 药物将展现更大的潜力。。综上，
，继续给予核酸行业“看好”评级
。。。。

风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险
。。

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转自财通证券股份有限公司 研究员：张文录

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